1. Jak „se měří“ v HTA?

Zdravotnické technologie se v rámci  HTA srovnávají navzájem. Tedy nehodnotí se účinnost jedné technologie samostatně, ale porovnává se jedna technologie s jinou (s nejčastěji používanou nebo technologií, která je považována za standardní). Není to jednoduché, protože každá technologie má jiný dopad na zdravotní stav, omezení úmrtnosti či nemocnost. Dokonce se někdy ani neporovnávají stejné technologie, například lék s lékem, ale lék se porovná s chirurgickým postupem. Na tom, s čím se nová technologie vlastně srovnává, velmi závisí celkový výsledek. Pokud je hodnocená technologie unikátní, je situace ještě obtížnější. Byly vyvinuty různé externí „univerzální“ míry medicínské účinnosti a různá další vodítka, která však mají všechny jeden velký problém – odborníci se neshodnou na jejich použitelnosti, objektivitě a významu. Nejvíce se hovoří o QALY (roku života v plné kvalitě) a WTP (ochotě platit) – obojí viz dále.

2. Co je to QALY?

Rok života v plné kvalitě (quality-adjusted life year – QALY) je parametr, který zjednodušeně řečeno, přestavuje jeden rok života v plném zdraví (spojuje v sobě účinnost terapie a kvalitu života), jak ho subjektivně chápe a preferuje pacient. Zjednodušeně se někdy uvádí, že „1 QALY“ je rok života při výborném zdravotním stavu.  Můžeme se pak ptát, kolik takových let má pacient před sebou při použití konkrétní léčby. Kritici pak varují před „zbožšťováním“ tohoto parametru jako jediného „objektivizujícího“. Jeho hodnotu totiž určuje hlavně závažnost onemocnění a prognóza pacienta – špatně léčitelná onemocnění vycházejí vždy jako ta drahá a vážně nemocní pacienti jsou pak diskriminováni. Například onkologové říkají, že v jejich oboru by se mělo vycházet z mezinárodních zkušeností, které ukazují, že mohou být jiné parametry důležitější (doba do progrese onemocnění, celkové přežití pacienta apod.) Počet získaných QALY může být stejný pro krátký život v dobré kvalitě i pro dlouhý život ve špatné kvalitě, je však zřejmé, že pro pacienta nebudou oba případy rovnocenné. Naprosto pak tento parametr opomíjí individuální preference pacienta, jeho postoj k životu a nemoci, momentální životní situaci atd. Právě v onkologii či v oblasti vzácných onemocnění může používání QALY vést k zjednodušujícím a v důsledku nesprávným závěrům.

3. Co je to ochota platit (WTP)? Jaká má rizika?

Ochota platit (willingness to pay – WTP) je termín, který můžeme vztáhnout jak k jedinci (ptáme se: kolik je každý z nás ochoten platit za zdraví, či vyhnutí se nemoci?), ale má i celospolečenský význam – kolik je společnost ochotna platit za léčbu (uzdravení) jednoho člověka? Jinými slovy, jak moc si ceníme lidského života? Když politici začnou mluvit o ochotě platit, mají obvykle na mysli šetření penězi, a pak si tento pojem můžeme přeložit i jako určení hranice financování léčby, za kterou budou mít, většinou těžce nemocní, pacient, smůlu.

Hranice ochoty platit je nástroj pro rozhodování, zda konkrétní novou technologii do systému zdravotní péče zařadit a případně pro jakou skupinu pacientů bude hrazena. Nelze jí zaměňovat s tím, co je nákladově efektivní. Řada zdravotních systémů hranici ochoty platit pro rozhodnutí o úhradě neaplikuje (např. Německo či Rakousko). Ve Spojených státech jsou tyto externí parametry v rámci státního programu MedicAid a MediCare dokonce zakázány, protože mohou vést k diskriminaci v přístupu k léčbě konkrétního pacienta. Odborníci se shodují, že tuto ochotu a konkrétní hranici lze těžko stanovit, jednoduše proto, že záleží na úhlu pohledu: jinak se na ni bude dívat pacient, jinak politik, lékař, či pojišťovna. Ale čí pohled by pak měl být respektován? Hledání konsensu zejména v zemi, kde se střídají ministři zdravotnictví v průměru zhruba každé dva roky, je téměř nemožné. WHO (Světová zdravotnická organizace) doporučovala tuto hranici určit jako trojnásobek HDP, což by v případě ČR představovalo cca jeden milion korun za přidaný rok života v plném zdraví. Tato zastaralá metodika WHO nezohledňuje ani medicínskou potřebu, závažnost onemocnění, ani inovativnost nové technologie, a proto se během poslední doby v zahraničí hledají se alternativní cesty k vymezení hranice ochoty platit, jako je například tzv. value based pricing, což znamená v podstatě stanovení ceny léku dle jeho léčebného přínosu a přidané hodnoty (např. Německo, Švédsko, Velká Británie 2014). Také WHO v poslední době doporučuje místo stanovení jedné hranice pro všechny technologie zvážit kromě nákladů a medicínských přínosů také dostupnost obdobně účinné terapie, společenskou potřebu, etické a další aspekty. Hranice ochoty platit je tak dána nejen přímou cenou za technologii a jejím medicínským přínosem, ale také dalšími parametry, které ovlivní konečné rozhodnutí o úhradě.

4. Jak v současnosti probíhá diskuse o HTA a WTP v ČR?

Většinou se začne o HTA více mluvit, když se veřejnému zdravotnímu pojištění a státnímu rozpočtu nedostává peněz, což se, vzhledem k nastavení systému, opakuje pravidelně.  Naposled to bylo v době vrcholící ekonomické krize v roce 2013, kdy MZ předložilo návrh na implementaci HTA do zákona. Následná vládní krize a pád vlády P. Nečase tyto diskuse odsunul do pozadí a zpět do kuloárů akademických debat, které se většinou odehrávají za zavřenými dveřmi v uzavřeném kruhu informovaných odborníků, bez široké odborné veřejnosti a hlavně bez pacientů. Zřejmě je za tím obava, kterou formuloval jeden z autorů výzkumu, provedených na toto téma: „Došlo-li by k aplikaci striktně stanovené ochoty platit, ať už v rámci HTA, nebo v rámci stávajících hodnocení SÚKL, mohlo by to významnou měrou postihnout některé léky, především pak drahou biologickou léčbu v oblastech, jako je například onkologie,“ uvedl Aleš Tichopád, PhD, CEEOR s. r. o. Než se bude pokračovat v posuzování technologií podle HTA principů, je naprosto nutné komunikaci otevřít pro odborníky i pacienty a zvýšit transparentnost příprav.

Česká státní administrativa uvažuje o centrálně řízené HTA agentuře. Ve světě (např. v blízkém Rakousku) ale dobře funguje systém jednotlivých (většinou akademických pracovišť), které jsou využívány jako expertní „banky“ různými subjekty, které rozhodují o platbách ve zdravotnictví (nejen stát, ale také jednotlivé samosprávní celky, nemocnice, pojišťovny atd.).

5. Co se již v ČR hodnotí z pohledu bezpečnosti. Klinické i nákladové efektivity?

V České republice již řadu let podléhají přísnému farmakoekonomickému posuzování léky, a to i pokud jde o stanovování úhrad z veřejného zdravotního pojištění. Klidně bychom toto posuzování mohli nazývat HTA systém (v některých zemích jako je například Rakousko mají podobný systém a jako HTA ho označují). Naopak u některých technologií, respektive léčebných postupů, pravidla hodnocení chybí. Tam by se měla upřít pozornost zastánců HTA. Prosazování HTA u léků v ČR spíše připomíná snahu oživit před několika lety zrušenou tzv. kategorizační komisi, ve které ne příliš transparentním způsobem posuzovala léky skupina „expertů“ jmenovaných ministrem. Jistě existují lidé, kteří by zase rádi zasedli v komisi, která rozhoduje o miliardách ze zdravotního pojištění. Byl by to ale krok zpět.

Naopak velké rezervy jsou stále v hodnocení zdravotnických prostředků, přístrojů, jednotlivých léčebných či diagnostických metod a postupů či preventivních opatření. Jak uvádějí znalci poměrů ve zdravotnictví, velké úspory v lékové politice již předpokládat nelze, je třeba se zaměřit na ostatní segmenty zdravotnických nákupů, ale i organizace péče v tom nejširším slova smyslu.

6. Jaké je hlavní úskalí celého systému HTA?

Aktuálně prosazované modely HTA se snaží hodnotit nové technologie prospektivně, čili s jasně předem daným záměrem k jakým se má dospět závěrům a tedy i rozhodnutím. Pracuje tak s nedostatkem dat a snadno se může stát pouze nebezpečným nástrojem v rukou úředníků, kteří budou mít obrovské pravomoci a budou svévolně rozhodovat o bytí či nebytí nové metody, či léku a tedy i zdraví/nemoci, či životě pacientů. Smysl by samozřejmě mělo posuzovat a porovnávat již zavedené technologie na základě dostupných reálných údajů z praxe. Nelze je však předem diskvalifikovat a „nepustit“ k pacientům.

Jaké jsou další „vady“ HTA?

  1. Neodráží potřebu pacienta, neboť ji nezohledňuje a ani na to nemá metodiku.
  2. Nezohledňuje to, že nejhůře terapií ovlivnitelné onemocnění vyjde díky špatné prognóze pacienta jako „nejdražší“ a tím jsou pacienti se závažnou diagnózou diskriminováni.
  3. Nezahrnuje potřeby pojišťoven jako organizací, které jako jediné mají smlouvu s poskytovatelem péče ale také s pacientem, za kterého péči platí. Právě zdravotní  pojišťovny jsou za financování zdravotní péče (služeb) odpovědné a musí zajistit odpovídající péče každému svému pojištěnci podle jeho zdravotního stavu.

7. Jaká jsou rizika HTA? Jaké nevýhody přináší pacientům?

Rizikem HTA je především nesprávné hodnocení, které může, někdy dokonce záměrně tendenčně, zdůraznit jen některé části hodnocených technologií, např. finanční stránku. U HTA velice záleží na zadání. Pokud takovým zadáním bude primárně tzv. šetřit peníze zdravotnickému systému, může se stát, že se HTA stane jakýmsi klackem proti novým lékům a léčebným postupům. Dodavatel, či výrobce bude diskvalifikován předem, protože to „vyšlo“ ve studii HTA, přitom by byl schopen se dohodnout přímo s plátcem, tj. zdravotní pojišťovnou na postupném a rozumném zavádění nového léku, či léčebného postupu. Bit bude nakonec pacient, zejména pacient s vážnou, obtížně léčitelnou, nebo dosud neléčitelnou nemocí, neboť mu bude bráněno v přístupu k nejmodernější terapii, takové zdržení může trvat měsíce i léta.

8. Hodně se mluví o korupci v českém zdravotnictví, mohla by jí HTA zabránit?

Naopak. Vytvoří nový korupční potenciál, zejména pokud budou postupy HTA centralizovány a netransparentní. Rozhodnutí o přístupu pacientů k péči bude závislé na vůli úředníků a politiků a jimi najatých a zaplacených “odborníků”. Všechny nové technologie budou narážet na obří komisi, kterou bude muset žadatel „přesvědčovat“, respektive vznikne velký tlak na jednotlivé členy komise tak, jak to známe z nedávné minulosti v případě tzv. kategorizační komise, která musela být právě pro svoji netransparentnost zrušena. Za špatné rozhodnutí nebude nikdo odpovědný. Formálně bude s konečnou platností rozhodovat ministr, který má ale jen tzv. politickou odpovědnost (že nebude znovu zvolen).

9. Máme nějaké příklady HTA studií provedených v ČR?

Ano, dokonce takové, které HTA diskreditují. Například byly provedeny dvě různé studie HTA na stejné téma: význam protonové léčby a vyšly každá jinak. První HTA analýzu zveřejnil v loňském roce Institute of Health Economics and Technology Assesment (iHETA). Jeho pracovníci dospěli k závěru, že protonová terapie vykazuje ve vybraných diagnózách podstatně větší bezpečnost a ochranu zdravých tkání, což se promítá do zlepšení kvality života. Například jim vyšel parametr QALY u rakoviny prostaty. „Protonová terapie nabízí lepší eskalaci dávky i lepší dávkovou distribuci do nádoru. Celkem bylo identifikováno 21 studií hodnotících účinnost a bezpečnost protonové terapie v léčbě rakoviny prostaty,“ uvádějí autoři analýzy.

Mezitím se ale ukázalo, že ve světě sílí pochybnosti právě například o přínosu protonové terapie u rakoviny prostaty, kterou některé americké zdravotní pojišťovny kvůli tomu přestaly proplácet. Letos navíc byla zveřejněna jiná česká HTA analýza, kterou vypracovali odborníci z Masarykovy univerzity v Brně. Podle nich nelze protonovou terapii -podle aktuálně dostupných dat z celého světa – považovat za dostatečně bezpečnou a účinnou, aby bylo možné podpořit její standardní využití v léčbě pacientů s četnými typy nádorových onemocnění. Jedině u několika málo specifických diagnóz, jsou důkazy dostačující a léčba by se tak mohla týkat v ČR všehovšudy pouze necelých tří desítek pacientů. Podle autorů nelze provést analýzu nákladové efektivity, protože ve světě neexistují použitelné studie, které by přínosy protonové terapie posuzovaly. „Analýzy, které jsou k dispozici, jsou zatíženy významným zkreslením výsledků a systematickými chybami,“ dodávají autoři oné druhé studie.

Která HTA studie platí? A jak se má podle nich rozhodovat? A kdo ten gordický uzel rozetne? A kdo ponese odpovědnost?

Podobným problémem je i robotická chirurgie, kde existuje rozpor mezi představami lékařů, kteří s roboty pracují a doporučeními HTA, která známe ze světa. Jestliže má být pro ČR dle HTA 4-5 robotů, máme jich 9 a lékaři by jich rádi viděli 15 – kdo a jak to rozhodne a co v tom přinese HTA? Je robot dražší než lékař, je robot lepší než lékař? Otázky budoucnosti medicíny a příštích politických rozhodnutí, na které je metoda HTA krátká.

Jiný příklad rozporuplných závěrů vyšel z pilotní HTA analýzy efektivity očkování proti rakovině děložního hrdla. Hodnotitel a jeho oponent došli na základě totožných dat a stejných čísel k naprosto rozdílným výsledkům, pokud jde o počet „zachráněných“ žen a až ke stonásobnému rozdílu v ceně jednoho „zachráněného roku života“. Což v tomto konkrétním případě představuje rozdíly v řádu desetitisíců až miliónů korun.